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生長激素進入"周"治療時代?、羝谂R床研究結果公布

  1. 2020-03-31
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【來源:丁香園兒科時間公眾號】
 
核心信息

 

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液總體治療三年的結果顯示,各劑量組均能持續有效的改善患兒身高標準差積分 (HTSDS) 和年生長速率 (HV)。

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液 IV 期及擴展期大樣本長期治療的臨床研究顯示出良好的安全性,沒有發生預期外的不良反應,免疫原性極低。

? 臨床結果亦顯示 0.2 mg/kg/w 劑量組 HTSDS 和 HV 相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 劑量組升高更為顯著,且未增加安全性風險。

 

每周一次的聚乙二醇重組人生長激素注射液在生長激素缺乏癥(GHD)兒童中進行的 IV 期及擴展期臨床研究中獲得了療效和安全性關鍵性結果 [1]。

聚乙二醇重組人生長激素注射液 IV 期臨床研究納入了 2952 例 GHD 兒童(納入前至少 6 個月未接受過 GH 治療),全國共 83 家兒科/兒科內分泌??漆t院參與研究,華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授,浙江大學醫學院附屬兒童醫院傅君芬教授,首都醫科大學附屬北京兒童醫院鞏純秀教授,復旦大學附屬兒科醫院羅飛宏教授為研究牽頭人,開展不同亞組的研究。

總療程共 156 周(3 年)。在前 26 周的治療期間,武漢亞組分為 0.2 mg/kg/w 劑量組和 0.12 mg/kg/w 劑量組,杭州亞組分為 0.2 mg/kg/w 劑量組和 0.14 mg/kg/w 劑量組,上海亞組分為 0.2 mg/kg/w 劑量組、0.2 mg/kg/2w 劑量組和短效 GH 組,北京亞組為真實世界研究(劑量范圍是 0.1-0.2 mg/kg/w),各亞組嚴格按照設定的劑量方案進行研究。后 130 周為擴展期研究,分為 0.2 mg/k/w 劑量組和非 0.2 mg/kg/w 劑量組。其中 0.2 mg/kg/w 劑量組繼續原劑量用藥,非 0.2 mg/kg/w 劑量組可根據生長速率和 IGF-1 調整劑量。

 
 
 
 
 
關于聚乙二醇重組人生長激素注射液的療效
 

該研究達到了預期的主要目標,聚乙二醇重組人生長激素注射液在治療 3 年后年生長速率(HV)和身高標準差積分(HTSDS)均得到持續改善。采用 ANCOVA 在全分析集(FAS)中分析結果顯示,治療 26 周,52 周,104 周,156 周聚乙二醇重組人生長激素注射液各劑量組 HV 和 HTSDS 相較基線均顯著提升。聚乙二醇重組人生長激素注射液 0.2 mg/kg/w 劑量組在治療第 26 周 HV 為 11.06 厘米/年,在 156 周 HV 為 8.49 厘米/年。相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 劑量組 0.2 mg/kg/w 劑量組在治療 26 周,52 周 和 104 周時 HV 和 HTSDS 變化更顯著。

 
 

 

 

關于聚乙二醇重組人生長激素注射液的安全性

 

該研究結果證實聚乙二醇重組人生長激素注射液治療長期的安全性良好,無預期外的的不良反應發生。觀察到的關鍵性安全信息包括:

 

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液各劑量組均未出現與治療藥物相關的嚴重不良事件;

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液各劑量組間不良事件和與研究藥物相關的不良事件發生率均無統計學差異;

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液治療未出現因治療相關的不良事件所導致的治療藥物停用;

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液免疫原性極低,無中和抗體檢出,出現低滴度的非中和抗體的比例是 1/2158(另有一例在治療 13 周檢測為陽性,治療 26 周轉為陰性)。

 
聚乙二醇重組人生長激素注射液 IV 期及擴展期臨床研究初步分析得到的結果還包括:
 

? 聚乙二醇重組人生長激素注射液各劑量組治療 26 周,52 周,104 周,156 周體質指數(BMI)和體質指數標準差積分(BMI-SDS)均較基線顯著增長。與 0.1-<0.2 mg/kg/w 劑量組比較,0.2 mg/kg/w 劑量組對 BMI 和 BMISDS 的升高更顯著。大劑量除了可以達到更高的身高獲益之外,還可獲得包括體成分的改善等更多獲益。

? 在長期治療過程中無受試者發生糖尿病,治療期間各劑量組間空腹胰島素、空腹血糖和糖化血紅蛋白改變無統計學差異,均在正常范圍內。

? 胰島素樣生長因子-1(IGF-1)SDS 兩組相較基線均顯著升高, 但在正常范圍內;治療 26 周時, 0.2 mg/kg/w 劑量組△IGF-1 SDS 相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 劑量組升高更為顯著。

? 治療期間,各劑量組間總 T4 和 TSH 改變無統計學差異,TSH 平均值均在正常范圍內。

 
 
 

參考文獻

1. 羅小平. 聚乙二醇重組人生長激素注射液治療兒童 GHD 四期臨床研究. 中華醫學會第二十四次全國兒科學術大會. 2019.

2. Development of novel drug delivery systems using phage display technology for clinical application of protein drugs. Proc Jpn Acad Ser B Phys Biol Sci. 2016;92(5):156-66.

3. Guidelines for Growth Hormone and Insulin-Like Growth Factor-I Treatment in Children and Adolescents: Growth Hormone Deficiency,Idiopathic Short Stature,and Primary Insulin-Like Growth Factor-I Deficiency. Horm Res Paediatr 2016;86:361–397.

4. Long-term adherence to growth hormone therapy in a large health maintenance organization cohort. Growth Horm IGF Res. 2019 Feb;44:1-5.

 

 

 

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